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Croissance


La controverse du jour : pour ou contre le traitement de enfants avec petite taille idiopathique ?

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Traiter ou non les enfants de petite taille lorsque aucune cause n’est retrouvée est une question que chaque endocrinopédiatre se pose au quotidien. Aux USA, l’hormone de croissance est un traitement approuvé pour les enfants ISS mesurant moins de -2,25 DS mais cette indication n’est pas retenue par les autorités réglementaires en Europe. Cependant, la distinction entre ISS et GHD reste « délicate ». En effet, la valeur diagnostique des tests de stimulation en hormone de croissance est souvent discutable notamment chez les enfants prépubères (Tauber et a, JCEM 1997). L’intérêt d’un priming par estrogènes quel que soit l’âge a d’ailleurs été proposé pour renforcer la valeur diagnostique de ces tests (Marin et al, JCEM 1994). La valeur de l’IGF1 n’apporte pas plus d’assurance face au diagnostic de GHD si elle n’est pas interprétée en fonction de l’âge, le stade pubertaire, BMI. Ainsi, la classification GHD, SGA, ISS reste difficile …de plus qu’est-ce qu’une petite taille idiopathique ou ISS ? Dans les dernières années, la biologie moléculaire a dévoilé de nouvelles étiologies (SHOX, STATB5.etc.) et il est très probable que les années à venir nous apportent un éclairage étiologique pour certains ISS.

La controverse de cette session était : faut-il traiter les enfants de petite taille ? quel est l’objectif ? Pour améliorer la taille adulte ? Dans une méta-analyse regroupant plus de 19 études dont trois essais contrôlés randomisés, il apparait que le traitement par GH apporte un gain de taille moyen de 1,2 DS chez les adultes traités dans l’enfance pour ISS ; toutefois il est à noter que la réponse apparait très hétérogène [1]. Pour améliorer la qualité de vie face à une pression sociétale où la taille est le reflet du bien-vivre ? La relation qualité de vie et taille a été largement débattue, certains rapportant que cette qualité de vie n’est significativement altérée qu’en cas de petite taille extrême <-4DS [2].

Enfin dans la balance du pour ou contre traiter un enfant de petite taille, il est important de suivre les données actualisées concernant des pathologies associées de ces patients dont il est difficile d’affirmer un lien de causalité avec le traitement.

Ainsi, de nombreux facteurs rentrent en jeu dans la décision de traiter ou non un enfant de petite taille et une large majorité (60 % des votants dans l’assemblée assistant à la controverse à l’ESPE) sont en faveur du traitement par GH dans les iSS. Toutefois, cette discussion doit rester une affaire de spécialistes et il est nécessaire de poser l’indication au cas par cas et de réévaluer régulièrement son efficacité individuelle.

Mots clès :  GHD, croissance

Impact sur la pratique clinique : oui

Références

[1] Deodati A, Cianfarani S. Impact of growth hormone therapy on adult height of children with idiopathic short stature: systematic review. BMJ. 2011 Mar 11;342:c7157

[2] Manouk van der Steen, Carolina C J Smeets, Gerthe F Kerkhof, Anita C S Hokken-Koelega Metabolic health of young adults who were born small for gestational age and treated with growth hormone, after cessation of growth hormone treatment: a 5-year longitudinal study  Lancet Diabetes Endocrinol 2017; 5: 106–16

[2] Manouk van der Steen, Gerthe F Kerkhof, Carolina C J Smeets, Anita C S Hokken-Koelega. Cardiovascular risk factors and carotid intima media thickness in young adults born small for gestational age after cessation of growth hormone treatment: a 5-year longitudinal study. Lancet Diabetes Endocrinol 2017; 5: 975–85

Références

Date de la session : 27 septembre 2018
Type de session : controversy
Titre originale de la session: should growh hormone be used in ISS ?
D’après les communications de Ron Rosenfield (USA) et jean Claude Carel (France)

Auteur de la brève

Dr Mireille CASTANET

Centre de référence des maladies rares du calcium et du phosphore Service d'Endocrinologie pédiatrique, diabète, maladies phospho-calciques Département de pédiatrie médicale CHU de Rouen